La greffe de moelle osseuse, plus précisément la greffe de cellules souches hématopoïétiques, est à ce jour le seul traitement curateur de la maladie.
Différentes techniques d’échange transfusionnel
La moelle osseuse est le tissu qui fabrique les globules rouges. Au cours d’une greffe, la moelle osseuse malade est remplacée par une moelle saine.
Elle est essentiellement réalisée sur des enfants, adolescents et jeunes adultes.
Aujourd’hui, pour prétendre à une greffe, il faut plusieurs conditions :
- Présenter une forme grave de la maladie (AVC, complications vaso-occlusives récurrentes,…)
- Disposer d’un donneur avec une compatibilité immunologique. On la retrouve principalement chez les frères et soeurs de mêmes parents que le malade, avec une probabilité de 25% d’avoir hérité du même typage tissulaire (HLA). Ainsi, seule une petite fraction de malades (30% environ) peut en bénéficier. L’amélioration des techniques et des traitements associés à la greffe permet de l’envisager avec des donneurs non apparentés ou incomplètement compatibles.
La procédure consiste à remplacer la moelle osseuse du malade (receveur), par celle du donneur. Le prélèvement du donneur se fait au bloc opératoire sous anesthésie générale. La moelle osseuse du donneur est administrée au receveur comme pour une transfusion sanguine. Les cellules de moelle osseuse ont la capacité de reconnaitre leur niche, et en quelques heures elles vont coloniser la moelle osseuse du receveur.
Une procédure qui n’est pas sans risques
La greffe de moelle osseuse nécessite en effet une préparation de l’organisme que l’on appelle le conditionnement, basé sur la chimiothérapie (destruction de la moelle du malade). Celle-ci a une toxicité entraînant chez le patient des douleurs (musculaires, articulaires, maux de tête ou maux d’estomac) et une mucite (inflammation des muqueuses digestives causant douleurs et diarrhée). Ce traitement affecte aussi les organes de la reproduction, ce qui doit donc être pris en compte (préservation de fragments d’ovaires, de testicules chez les enfants, congélation du sperme…).
Une fois la chimiothérapie effectuée, le patient est en aplasie, en particulier il ne peut plus se défendre contre les infections bactériennes et/ou virales de défenses immunitaires. Aussi va-t-il passer les 3 à 6 semaines d’aplasie en chambre stérile, le temps que la moelle osseuse se reconstruise.
Autre risque de la greffe, la réaction du « greffon contre l’hôte ». En effet, la moelle osseuse du donneur, malgré la compatibilité immunologique, n’est pas toujours parfaitement identique à celle du sujet. Elle risque d’attaquer l’organisme du patient comme un organe étranger. C’est la réaction du greffon contre l’hôte (GVH) qui peut entraîner des réactions plus ou moins graves : sur la peau (éruptions cutanées), le foie (hépatite, ictère) ou encore le tractus gastro-intestinal (vomissements, crampes abdominales, diarrhée), et laisser des séquelles.
Des traitements sont nécessaires pendant plusieurs mois pour aider l’organisme à accepter la greffe et pour prévenir, voire lutter, contre la GVH. Dans l’expérience internationale, on observe un taux de succès de la greffe de 95%, mais le taux de GVH reste encore supérieur à 14%.
Après la greffe
Une fois rentré chez lui, le greffé doit suivre des règles d’hygiène et des règles alimentaires strictes pendant 2 à 6 mois, afin d’éviter les infections.
Si la greffe de moelle osseuse représente aujourd’hui, dans les pays développés, un véritable espoir de traitement radical pour les malades, elle reste encore peu pratiquée en raison de la difficulté de trouver un donneur compatible, de l’état de santé des drépanocytaires et des risques qu’elle peut engendrer.